Thống kê Covid

All countries
162,346,461
Confirmed
Updated on 14 May, 2021 20:27
All countries
141,311,494
Recovered
Updated on 14 May, 2021 20:27
All countries
3,368,556
Deaths
Updated on 14 May, 2021 20:27

Dữ liệu toàn cầu

All countries
162,346,461
Ca
Updated on 14 May, 2021 20:27
All countries
141,311,494
Phục hồi
Updated on 14 May, 2021 20:27
All countries
3,368,556
Tử vong
Updated on 14 May, 2021 20:27
spot_img

Lợi ích của liệu pháp cấy ghép dị thân tế bào tạo máu trên người lớn tuổi mắc hội chứng loạn rối loạn sinh tủy

Lược dịch: Đặng Hữu Đức, SV Dược Hà Nội
Nguyễn Công Thành, SV Dược Hutech
Phạm Thị Quỳnh Hương, BSc, Pre-med
Hiệu đính: Phạm Phương Hạnh, RPh, MSc

Tại hội nghị của Hội huyết học Hoa Kỳ (ASH) 2020, các nhà khoa học đã công bố kết quả quan trọng của Nghiên cứu 1102 thuộc Mạng lưới thử nghiệm lâm sàng máu và tủy xương (BMT CTN), về hiệu quả của liệu pháp cấy ghép tế bào gốc dị thân trong hội chứng rối loạn sinh tủy.

Danh mục các từ viết tắt: 

RIC (reduced-intensity conditioning): Điều hoà với cường độ giảm
OS (overall survival): Sống thêm toàn bộ
HCT (hematopoietic cell transplantation): Cấy ghép tế bào gốc tạo máu

MDS (myelodysplastic syndrome): Hội chứng rối loạn sinh tủy
IPSS (International Prognostic Scoring System): Hệ thống quốc tế tính điểm tiên lượng 
HLA (Human Leukocyte Antigen): Kiểu hình kháng nguyên bạch cầu người
LFS (Leukemia-free survival) : Sống thêm không Leukemia 

Nghiên cứu 1102

Phương pháp cấy ghép tế bào gốc tạo máu dị thân (allo-HCT) ít được chỉ định cho bệnh nhân MDS lớn tuổi do lợi ích của làm HCT và không làm HCT ở nhóm bệnh nhân này chưa được xác định rõ. Biện pháp này được biết có hiệu quả rõ rệt trên đối tượng trẻ tuổi, làm tăng khả năng sống sót, cải thiện chất lượng cuộc sống và làm giảm gánh nặng truyền máu. Mới đây các kết quả đến từ nghiên cứu 1102 được trình bày tại hội nghị thường niên lần thứ 62 của Hội huyết học Hoa Kỳ (ASH) đã cho thấy allo-HCT giúp tăng gần gấp đôi tỷ lệ sống sót ở những bệnh nhân từ 50-75 tuổi mắc MDS.
Nghiên cứu 1102 là nghiên cứu lâm sàng, đa trung tâm, nhãn mở. 384 bệnh nhân tham gia vào nghiên cứu là những người mắc de novo MDS (MDS không rõ nguyên nhân) hoặc bệnh có nguy cơ cao được xác định theo IPSS và nằm trong nhóm tuổi từ 50-75. Bệnh nhân được phân vào 2 nhóm, nhóm được hiến tặng (n=260) được tiến hành  RIC-alloHCT và nhóm không được hiến tặng (n=124) được điều trị theo liệu pháp Hypomethylating hoặc chăm sóc nâng đỡ tốt nhất. Theo protocol của nghiên cứu, việc được HCT hay không phụ thuộc vào đánh giá sự phù hợp HLA. Thời gian theo dõi trong 3 năm với kết cục chính của thử nghiệm là OS và kết cục phụ là LFS và một vài kết cục phụ khác như: phân tích chi phí-hiệu quả và chất lượng sống

Kết quả phân tích chính cho thấy sau 3 năm 

  • OS điều chỉnh (Tỷ lệ bệnh nhân còn sống sau 3 năm) ở nhóm được hiến tặng là 47,9% (95% CI: 41.3%-54.1%) so với 26,6% (95 % CI: 18,4% -35,6%) của nhóm không được hiến tặng (p=0.0001, cải thiện tuyệt đối = 21,3%; 95%CI= 10,2%-31,8%)    
  • LFS ở nhóm được hiến tặng là 35.8% (95% CI: 29.8%-41.8%) so với 20.6% (95% CI: 13.3%-29.1%)  ở nhóm không được hiến tặng (p=0.003).

Kết quả không thay đổi khi phân tích độ nhạy. Từ đó, cho thấy nên chỉ định cấy ghép càng sớm càng tốt, giúp thêm thời gian để tìm được người hiến tặng phù hợp. Ngoài ra, nghiên cứu cũng được thiết kế để cung cấp bằng chứng cho trung tâm dịch vụ Medicare và Medicaid (Mỹ) để xem xét việc chi trả chi phí cấy ghép cho bệnh nhân lớn tuổi mắc MSD.

Tiềm năng ứng dụng trên thực hành lâm sàng và những khó khăn khi áp dụng rộng rãi

Bác sĩ Robert A. Brodsky, ASH, trưởng bộ môn huyết học tại Trường Y Johns Hopkins, Baltimore, Maryland, lưu ý rằng ở những bệnh nhân nhỏ tuổi, cấy ghép tủy xương là tiêu chuẩn chăm sóc cho MDS xâm lấn, nhưng đa phần trong thực hành hiện nay, không khuyến nghị cấy ghép cho bệnh nhân lớn tuổi hoặc nhiều bệnh mắc kèm vì lo ngại tác dụng phụ, thay vào đó là ưu tiên chăm sóc giảm nhẹ bằng thuốc hypomethylating.  

Nghiên cứu 1102, là thử nghiệm lâm sàng đầu tiên và lớn nhất ở Mỹ về hiệu quả của liệu pháp cấy ghép tế bào gốc dị thân trên đối tượng người lớn tuổi, cho thấy rằng HCT, thường cho bệnh nhân trẻ tuổi, có thể được áp dụng cho bệnh nhân lớn tuổi mắc MDS, từ đó đã mở ra nhiều tiềm năng ứng dụng trên lâm sàng.

Tác giả chính, bác sĩ Cutler cho rằng kết quả nghiên cứu có tác động tức thì đến việc thay đổi thực hành lâm sàng. “Những người từ 50 đến 75 tuổi bị MDS nguy cơ trung bình-2 hoặc nguy cơ cao đủ điều kiện để trải qua cấy ghép sau khi hóa trị hay xạ trị bằng liều thấp hơn thông thường, cho kết quả tốt hơn khi họ có người hiến tủy phù hợp, so với người không có người hiến tặng. Cấy ghép có thể biện pháp cứu cánh cho MDS.” Hầu hết bệnh nhân được cấy ghép sau đó sẽ không phải truyền máu trong vòng vài tuần đến vài tháng kể từ khi cấy ghép.

Cutler bàn luận thêm rằng nhiều bác sĩ huyết học không ưu tiên chỉ định liệu pháp cấy ghép. Ngoài ra, không những thiếu hụt sự chi trả bởi bảo hiểm cho chỉ định cấy ghép trong MDS mà còn thiếu bằng chứng về chi phí-hiệu quả của việc cấy ghép so với các phương pháp không cấy ghép.

Hạn chế của nghiên cứu và hướng đi tiếp theo.

Khi trình bày nghiên cứu, bác sĩ Cutler nhấn mạnh rằng đa số bệnh nhân trong nhóm “không cấy ghép” đã tử vong mà không cấy ghép. “Chúng ta cần tìm hiểu vai trò của của các nguồn cấy ghép dị thân thay thế trên quần thể bệnh nhân này. Với ngày càng nhiều việc sử dụng liệu pháp cấy ghép từ các nguồn thay thế, chúng ta cần phải xác minh hiệu quả của chúng trong các thử nghiệm tiến cứu”. Bác sĩ Nakamura cũng làm rõ thêm những nguồn không tương thích hoàn toàn hoặc tương thích 1 phần HLA có thể là nguồn thay thế hữu ích; các nghiên cứu công bố trước đó cho thấy hiệu quả tương đương.

Cùng với đó, bác sĩ Brunner; bác sĩ ung thư trung tâm ung thư Boston, Massachusetts; đã bình luận rằng Nghiên cứu này mới chỉ xem xét đến nguồn ghép truyền thống, tương thích hoàn toàn HLA; do đó đã tạo ra một câu hỏi lớn về các nguồn ghép tế bào gốc thay thế như nguồn ghép tương thích 1 phần HLA và máu dây rốn từ trẻ sơ sinh. “ Kinh nghiệm lâm sàng của chúng tôi trong ứng dụng cấy ghép để điều trị các bệnh ác tính khác cho thấy những nguồn thay thế này có thể tạo ra hiệu quả tương đương với lựa chọn cấy ghép truyền thống, tương thích hoàn toàn HLA, khi sử dụng phác đồ dự phòng và có điều kiện mới hơn”. Ông nhận xét thêm:” Ở đây, cũng cần có sự xem xét thấu đáo hơn về sự bình đẳng trong lĩnh vực sức khỏe. Điều đó có nghĩa là các lựa chọn nguồn cấy ghép cần được đa dạng theo chủng tộc và chúng ta cần đồng lòng để đảm bảo rằng tất cả những bệnh nhân MDS đều tiếp cận được với nguồn cấy ghép phù hợp sớm nhất có thể” 

Tài liệu tham khảo:

1.Allo vs Hypomethylating/Best Supportive Care in MDS (BMT CTN 1102) – Full Text View – ClinicalTrials.gov [WWW Document], n.d. URL https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02016781 (accessed 12.10.20).

2.Paper: A Multi-Center Biologic Assignment Trial Comparing Reduced Intensity Allogeneic Hematopoietic Cell Transplantation to Hypomethylating Therapy or Best Supportive Care in Patients Aged 50-75 with Advanced Myelodysplastic Syndrome: Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network Study 1102 [WWW Document], n.d. URL https://ash.confex.com/ash/2020/webprogram/Paper136828.html?fbclid=IwAR3jeW4shCakQhdgxnZ-YlCW-6xtYQ0L0SzHnQeKm2PfuskLLEcK0cinOs4 (accessed 12.10.20).

3.ASH Highlights for Saturday December 5, 2020 – OBR, n.d. URL https://obroncology.com/blog/ash-highlights-for-saturday-december-5-2020/ (accessed 12.10.20).

  1. In MDS, Transplant Ups Survival in Elderly and May Be Reimbursed [WWW Document], n.d. URL https://www.medscape.com/viewarticle/942069 (accessed 12.10.20).

 

spot_img

Điểm tin trong tuần

Pfizer và BioNTech SE thông báo rằng Ủy ban Tư vấn về Vắc xin và Sản phẩm Sinh học Liên quan của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) (VRBPAC) đã bỏ phiếu 17 thuận và 4 không đối với ủng hộ việc FDA cấp phép Sử dụng Khẩn cấp (EUA) cho vắc xin COVID-19 mRNA (BNT162b2) của các công ty này.

spot_img

Hot Topics

Bài viết liên quan