Thống kê Covid

All countries
162,346,461
Confirmed
Updated on 14 May, 2021 20:27
All countries
141,311,494
Recovered
Updated on 14 May, 2021 20:27
All countries
3,368,556
Deaths
Updated on 14 May, 2021 20:27

Dữ liệu toàn cầu

All countries
162,346,461
Ca
Updated on 14 May, 2021 20:27
All countries
141,311,494
Phục hồi
Updated on 14 May, 2021 20:27
All countries
3,368,556
Tử vong
Updated on 14 May, 2021 20:27
spot_img

Crysvita (burosumab) – chỉ định mới điều trị bệnh u mềm xương (tio)

Ngày 18/6/2020, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chấp thuận thuốc tiêm Crysvita (burosumab-twza) trong điều trị bệnh u mềm xương (TIO) ở bệnh nhân từ 2 tuổi.

TIO là một căn bệnh hiếm gặp (tính đến năm 2017 có khoảng 500 ca được báo cáo) đặc trưng bởi sự phát triển của khối u làm cho xương bị mềm và yếu. Các khối u này là biến thể mô hỗn hợp gồm các tế bào hình sao hoặc hình thoi, nhân nhỏ hoặc không rõ, có nguồn gốc từ trung mô nên còn được gọi là “khối u trung mô phosphat” (PMT). Chúng phóng thích yếu tố tăng trưởng nguyên bào sợi 23 (FGF23) – một hợp chất sinh học có cấu trúc tương tự hoocmon peptide làm giảm sự tái hấp thu phosphat và 1,25-dihydroxyvitamin D, dẫn đến giảm phosphat máu và cuối cùng là nhuyễn xương.

Crysvita là thuốc dạng tiêm chứa burosumab – 1 kháng thể đơn dòng tái tổ hợp của người (IgG1) có khả năng liên kết và ức chế hoạt động của FGF23, từ đó giúp tăng nồng độ phosphat trong máu. Đây là liệu pháp đầu tiên được FDA chấp thuận để điều trị TIO khi không thể tìm thấy hoặc không thể loại bỏ khối u.

Tính an toàn và hiệu quả của Crysvita đã được đánh giá qua hai nghiên cứu với 27 người trưởng thành mắc TIO. Trong cả hai nghiên cứu, bệnh nhân được tiêm Crysvita cách mỗi 4 tuần. Ở nghiên cứu thứ nhất, 50% bệnh nhân đạt nồng độ phosphat bình thường sau 24 tuần và duy trì mức bình thường (hoặc gần bình thường) đến tuần 144. Kết quả chụp quét xương (scan) cho bệnh nhân ở nhóm này cũng cho thấy các tổn thương do nhuyễn xương đã được chữa lành. Ở nghiên cứu thứ hai, 69% bệnh nhân đạt nồng độ phosphat bình thường sau 24 tuần và duy trì mức bình thường (hoặc gần bình thường) đến tuần 88.

Các tác dụng phụ phổ biến nhất ở người lớn bị TIO khi dùng Crysvita gồm: áp xe răng (bệnh nhiễm), co thắt cơ, chóng mặt, táo bón, phản ứng tại chỗ tiêm, phát ban và đau đầu.

Bệnh nhân sử dụng phosphate đường uống hoặc vitamin D, những người có nồng độ phosphate huyết thanh trong hoặc trên mức bình thường và bệnh nhân bị suy thận nặng hoặc bệnh thận giai đoạn cuối không nên dùng Crysvita.

TLTK:

  1. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-therapy-rare-disease-causes-low-phosphate-blood-levels-bone-softening
  2. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5633085/
  3. https://www.ultragenyx.com/medicines/crysvita/
spot_img

Điểm tin trong tuần

Sanofi và GSK thông báo hoãn chương trình vắc-xin COVID-19 dựa trên protein tái tổ hợp bổ trợ của họ để cải thiện phản ứng miễn dịch ở người lớn tuổi. Kết quả tạm thời của nghiên cứu giai đoạn 1/2 cho thấy đáp ứng miễn dịch tương đương với những bệnh nhân hồi phục sau COVID-19 ở người lớn từ 18 đến 49 tuổi, nhưng đáp ứng miễn dịch thấp ở người lớn tuổi có thể do nồng độ kháng nguyên không đủ.

spot_img

Hot Topics

Bài viết liên quan