Thống kê Covid

All countries
59,565,204
Confirmed
Updated on 24 Nov, 2020 09:41
All countries
40,730,735
Recovered
Updated on 24 Nov, 2020 09:41
All countries
1,402,972
Deaths
Updated on 24 Nov, 2020 09:41

Dữ liệu toàn cầu

All countries
59,565,204
Ca
Updated on 24 Nov, 2020 09:41
All countries
40,730,735
Phục hồi
Updated on 24 Nov, 2020 09:41
All countries
1,402,972
Tử vong
Updated on 24 Nov, 2020 09:41

Crysvita (burosumab) – chỉ định mới điều trị bệnh u mềm xương (tio)

5 câu hỏi để chỉ ra vaccine Covid-19 nào cho kết quả hứa hẹn

Tính đến nay, Covid-19 đã tàn phá nền kinh tế không chỉ ở Việt Nam mà còn ở phương diện toàn cầu. Trong 2...

AHA 2020 gửi đến nhà lâm sàng những thông điệp gì?

Tác dụng phụ của statin có khi là hiệu ứng nocebo, các điểm mới trong rung nhĩ và nhiều cập nhật mới trong AHA 2020

AHA 2020 – Ngày 4: Sotagliflozin ghi điểm trong cả SCORED và SOLOIST-WHF

Trong một thập niên trở lại đây, càng ngày càng có nhiều bằng chứng ủng hộ việc sử dụng các thuốc thuộc nhóm ức...

AHA 2020 – Ngày 3: Thử nghiệm STRENGTH – Dầu cá liều cao, kê toa không có ích lợi giảm biến cố tim mạch.

Thử nghiệm STRENGTH cho thấy, khi so với giả dươc chứa dầu bắp, thuốc kết hợp liều cao eicosapentaenoic acid (EPA) và docosahexaenoic acid...

AHA 2020 – Điểm tin Ngày 3: DAPT 1 tháng sau PCI trên bệnh mạch vành ổn định & không ổn định có đủ...

Liệu pháp kháng kết tập tiểu cầu kép (DAPT) trong 1 tháng trên bệnh nhân được tiến hành PCI  Đóng góp cho y văn: DAPT dùng...

Ngày 18/6/2020, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chấp thuận thuốc tiêm Crysvita (burosumab-twza) trong điều trị bệnh u mềm xương (TIO) ở bệnh nhân từ 2 tuổi.

TIO là một căn bệnh hiếm gặp (tính đến năm 2017 có khoảng 500 ca được báo cáo) đặc trưng bởi sự phát triển của khối u làm cho xương bị mềm và yếu. Các khối u này là biến thể mô hỗn hợp gồm các tế bào hình sao hoặc hình thoi, nhân nhỏ hoặc không rõ, có nguồn gốc từ trung mô nên còn được gọi là “khối u trung mô phosphat” (PMT). Chúng phóng thích yếu tố tăng trưởng nguyên bào sợi 23 (FGF23) – một hợp chất sinh học có cấu trúc tương tự hoocmon peptide làm giảm sự tái hấp thu phosphat và 1,25-dihydroxyvitamin D, dẫn đến giảm phosphat máu và cuối cùng là nhuyễn xương.

Crysvita là thuốc dạng tiêm chứa burosumab – 1 kháng thể đơn dòng tái tổ hợp của người (IgG1) có khả năng liên kết và ức chế hoạt động của FGF23, từ đó giúp tăng nồng độ phosphat trong máu. Đây là liệu pháp đầu tiên được FDA chấp thuận để điều trị TIO khi không thể tìm thấy hoặc không thể loại bỏ khối u.

Tính an toàn và hiệu quả của Crysvita đã được đánh giá qua hai nghiên cứu với 27 người trưởng thành mắc TIO. Trong cả hai nghiên cứu, bệnh nhân được tiêm Crysvita cách mỗi 4 tuần. Ở nghiên cứu thứ nhất, 50% bệnh nhân đạt nồng độ phosphat bình thường sau 24 tuần và duy trì mức bình thường (hoặc gần bình thường) đến tuần 144. Kết quả chụp quét xương (scan) cho bệnh nhân ở nhóm này cũng cho thấy các tổn thương do nhuyễn xương đã được chữa lành. Ở nghiên cứu thứ hai, 69% bệnh nhân đạt nồng độ phosphat bình thường sau 24 tuần và duy trì mức bình thường (hoặc gần bình thường) đến tuần 88.

Các tác dụng phụ phổ biến nhất ở người lớn bị TIO khi dùng Crysvita gồm: áp xe răng (bệnh nhiễm), co thắt cơ, chóng mặt, táo bón, phản ứng tại chỗ tiêm, phát ban và đau đầu.

Bệnh nhân sử dụng phosphate đường uống hoặc vitamin D, những người có nồng độ phosphate huyết thanh trong hoặc trên mức bình thường và bệnh nhân bị suy thận nặng hoặc bệnh thận giai đoạn cuối không nên dùng Crysvita.

TLTK:

  1. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-therapy-rare-disease-causes-low-phosphate-blood-levels-bone-softening
  2. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5633085/
  3. https://www.ultragenyx.com/medicines/crysvita/

Hot Topics

5 câu hỏi để chỉ ra vaccine Covid-19 nào cho kết quả hứa hẹn

Tính đến nay, Covid-19 đã tàn phá nền kinh tế không chỉ ở Việt Nam mà còn ở phương diện toàn cầu. Trong 2...

AHA 2020 gửi đến nhà lâm sàng những thông điệp gì?

Tác dụng phụ của statin có khi là hiệu ứng nocebo, các điểm mới trong rung nhĩ và nhiều cập nhật mới trong AHA 2020

AHA 2020 – Ngày 4: Sotagliflozin ghi điểm trong cả SCORED và SOLOIST-WHF

Trong một thập niên trở lại đây, càng ngày càng có nhiều bằng chứng ủng hộ việc sử dụng các thuốc thuộc nhóm ức...

Bài viết liên quan

5 câu hỏi để chỉ ra vaccine Covid-19 nào cho kết quả hứa hẹn

Tính đến nay, Covid-19 đã tàn phá nền kinh tế không chỉ ở Việt Nam mà còn ở phương diện toàn cầu. Trong 2...

AHA 2020 gửi đến nhà lâm sàng những thông điệp gì?

Tác dụng phụ của statin có khi là hiệu ứng nocebo, các điểm mới trong rung nhĩ và nhiều cập nhật mới trong AHA 2020

AHA 2020 – Ngày 4: Sotagliflozin ghi điểm trong cả SCORED và SOLOIST-WHF

Trong một thập niên trở lại đây, càng ngày càng có nhiều bằng chứng ủng hộ việc sử dụng các thuốc thuộc nhóm ức...